Si vous transfectez des cellules avec un plasmide, ces plasmides doivent entrer dans le noyau (sinon ils ne seront pas transcrits). L'obtention du plasmide se produit soit lors de la division cellulaire (lorsque le noyau n'est pas présent), soit en ajoutant une séquence signal au plasmide qui induit l'importation dans le noyau à travers les pores nucléaires. La séquence SV40 est un exemple d'une telle séquence.

Si vous avez le bon promoteur présent sur le plasmide, vous pouvez essentiellement exprimer n'importe quelle protéine dans la cellule (sauf si elle est toxique). Le promoteur doit soit provenir de l'organisme d'où proviennent les cellules, soit être quelque chose d'activé universellement comme le promoteur CMV (du virus cytomégalo).

Un bon exemple pour cela est l'expression du vert fluorescent protéine (GFP) qui provient des méduses et peut être exprimée dans les cellules pour les faire briller en vert (à partir de ici):

Cellules non transfectées ou les cellules transfectées avec un plasmide vide (sans GFP) ne brillent pas.

Cibler des cellules spécifiques ou contrôler l'activation spécifique de gènes uniquement dans un type de cellule est possible. Pour les deux, vous avez besoin de séquences de promoteurs de séquence (et spécifiques à la cellule) qui permettent soit l'importation nucléaire (voir référence 1-3), soit l'expression d'un promoteur spécifique au type de cellule (voir référence 4).

Cela a été fait dans le foie de souris dans lesquelles l'ApoE a été assommé. L'expression du gène ApoE humain avec un promoteur spécifique a conduit à la correction de l'hypercholestérolémie dont souffraient les souris. Cela nécessite beaucoup de connaissances sur le promoteur ainsi que sur les autres éléments de régulation transcriptionnelle dans le gène spécifique (voir référence 4).

Références:

1. Importation nucléaire d'ADN plasmidique spécifique à la cellule.
2. Entrée nucléaire d'ADN spécifique au tissu et médiée par un facteur de transcription.
3. Progrès et perspectives: importation nucléaire de vecteurs non viraux.
4. Expression soutenue du transgène hépatique spécifique à partir de l'albumine promoteur chez la souris après la délivrance d'ADN plasmidique hydrodynamique.